法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐有条件批准PD-1肿瘤免疫疗法Libtayo（cemiplimab），用于不适合根治性手术或根治性放疗的转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）成人患者的治疗。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月做出最终审查决定。

CSCC是一种常见的皮肤癌症，在欧盟尚无批准治疗晚期CSS的药物。如果获得批准，Libtayo将成为欧盟首个也为唯一一个被批准用于晚期CSCC患者的治疗药物。在美国，Libtayo于2018年9月获FDA批准，成为美国市场中首个获批治疗晚期CSCC的药物。

CHMP推荐批准Libtayo，是基于开放标签、多中心、非随机II期研究EMPOWER-CSCC-1（Study 1540）以及来自I期研究（Study 1423）2个晚期CSCC扩展队列的汇总分析数据。此次分析共纳入了75例转移性CSCC患者和33例局部晚期CSCC患者。数据显示，Libtayo治疗确认的客观缓解率为47%（95%CI:38-57），其中完全缓解率为4%，所有完全缓解均发生在转移性CSCC患者中。在最后一次评估时，有些患者持续缓解时间超过15个月，有61%的患者缓解持续至少6个月。安全性方面，最常见的不良反应包括：疲劳、皮疹和腹泻。

作为有条件批准的一部分，赛诺菲和再生元需要提供来自EMPOWER-CSCC-1研究的额外数据，包括一个新加入的试验组的结果，以进一步确认Libtayo的利益风险状况。

CSCC是全球最常见的皮肤癌之一。在欧洲，CSCC的发病率是黑色素瘤的2倍。据估计，在一些国家，其发病率大幅上升。在早期阶段时，CSCC可通过根治性手术或放疗治愈，具有良好的预后。然而，当CSCC侵入深层皮肤或邻近组织（局部晚期CSCC）或扩散到身体其他远端部位（转移性CSCC），临床治疗选择非常有限。Libtayo将为这类患者提供一种重要的治疗方案，有望解决该类患者中存在的显著未满足医疗需求。

Libtayo属于PD-(L)1肿瘤免疫疗法，采用再生元专利化的Velocimmune技术平台创造并优化，目前正在再生元与赛诺菲的全球合作协议框架下进行联合开发，用于多种类型癌症的治疗。

PD-(L)1免疫疗法是当前备受瞩目的一类肿瘤免疫疗法，旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力。目前，在全球范围内，已有8款PD-(L)1肿瘤免疫疗法获批，分别为：默沙东Keytruda（靶点PD-1）、百时美施贵宝Opdivo（靶点PD-1）、罗氏Tecentriq（靶点PD-L1）、阿斯利康Imfinzi（靶点PD-L1）、辉瑞/默克Bavencio（靶点PD-L1）、赛诺菲/再生元Libtayo（靶点PD-1）、君实生物拓益®（toripalimab，特瑞普利单抗，靶点PD-1）、信达生物/礼来达伯舒®（Tyvyt，信迪利单抗，靶点PD-1）。这8款药物中，有4款（Keytruda、Opdivo、拓益®、达伯舒®）已经在中国上市。

根据医药市场调研机构EvaluatePharma今年初发布的一份报告，PD-(L)1肿瘤免疫治疗市场规模正在迅速扩容，2018年全球市场规模已经超过了150亿美元，预计在2024年将超过350亿美元。作为后来者的GSK，能否在已经非常拥挤的PD-(L)1市场开辟出自己的天地，让我们拭目以待！