近日，制药公司Shire宣布，欧盟委员会（EC）已批准Veyvondi（vonicog alfa）用于18岁及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在单用去氨加压素（DDAVP）治疗大出血无效或不适用时，用于治疗出血事件以及治疗/预防外科出血。该药物是一种重组血管性血友病因子（rVWF），此次获批也使其成为欧洲首个也是唯一一个治疗VWD的rVWF药物，该药专门解决VWF的原发性缺陷或功能障碍，同时可使机体恢复或维持足够的因子VIII（FVIII）血浆水平。
在美国，vonicog alfa的品牌名为Vonvendi，该药已于2015年12月获批用于VWD成人患者按需治疗及出血事件控制；今年4月，该药再获FDA批准用于VWD成人患者的围手术期管理。截至目前，Vonvendi仍是美国市场获
FDA批准的首个也是唯一一个治疗VWD成人患者的rVWF药物。
Shire研发负责人兼首席科学官Andreas Busch表示，欧盟批准Vonvendi标志着我们致力于解决VWD患者显着未满足医疗需求方面的一个关键监管里程碑。下一步，我们将确保Vonvendi在欧洲各地广泛供货。
此次批准是基于3项临床研究的数据。研究中，共有80例VWD患者接受了Veyvondi治疗，包括：1）一项多中心、受控、随机、单盲、剂量递增I期研究，评估了rVWF在18-60岁重度VWD患者中安全性、耐受性和药代动力学；2）一项多中心、开放标签III期研究，评估了rFIII和rVWF治疗重度VMD成人患者出血事件的PK、安全性和有效性；3）一项前瞻性、开放标签、非对照、非随机III期研究，评估了rVWF（联用或不联用rFIII）用于接受大、小、口腔择期手术的重度VWD患者的止血有效性和安全性。
VWD是最常见的
遗传性出血性疾病，影响全球约1%的人口，欧盟患者大约10万人。该病是由于血管性血友病因子（是血液中几种促进血液凝固的蛋白质之一）缺乏或功能障碍引起，会导致病人血液无法有效凝结，进而致鼻部、牙龈、肠道以及肌肉和关节内发生严重出血。女性患者可能有严重的超常持续的月经，并且在分娩后可能出现过多出血。
Vonvendi由Baxalta研制，在2016年1月，Shire以320亿美元将其收购，一举成为全球罕见病药物研发领域的领导者。目前，Shire也正在开发Vonvendi作为预防性用药以及儿科适应症。(生物谷Bioon.com）