7月21日,诺华肿瘤(中国)宣布,首个也是唯一获批的非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)瑞弗兰®(通用名:艾曲泊帕乙醇胺片)在中国上市,将用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者的血小板减少。
瑞弗兰®作为ITP二线治疗的优选方案,不仅可以快速提升血小板数量,而且采用便利的口服方式。它的上市颠覆了过往以注射为主的治疗方式,提升了用药依从性,开创患者舒适治疗新时代。
何为ITP——隐藏我们周围的血小板杀手
和白血病相比,大众对ITP的了解相对较少。夏季上火流鼻血或牙龈出血,轻微磕碰后皮肤出现紫斑,这是生活中最常见出血小问题。然而,如流血不止还伴有明显乏力感,这就要引起大家的重视了——这有可能是ITP的发病症状。
原发免疫性血小板减少症(ITP),既往称特发性血小板减少性紫癜,它的发病原理是由于人体内的“凝血卫士”血小板基于一些获得性自身免疫的原因无法达到正常数量,从而造成患者流血不止,无法凝固。
听上去,这只是出血小毛病,殊不知患上ITP后,生活质量甚至低于癌症病患。日常生活中,患者血小板数量一旦下降,患者就会频繁地出现自发性出血和皮下紫癜,严重时甚至会出现突如其来的内脏、颅内大出血,危及生命。另一方面,ITP患者常年伴有严重的乏力、精神不振,这极大的影响了患者生活质量,甚至无法正常工作和学习。
血小板提升是关键 现有治疗难题多风险大
山东大学齐鲁医院血液科主任侯明教授在解读中国ITP临床指南时指出,帮助患者将血小板数量快速提高到安全水平是关键,然而,但从现有治疗方案看,ITP的治疗面临诸多挑战。
现有治疗方式可分为一、二线治疗。一线治疗通常使用糖皮质激素,虽然短期内有效,但治疗副作用多,常伴有骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病、急性胃黏膜病变等不良反应发生。而青少年长期使用激素的危害更是不言而喻,变成“小胖子”事小,还可能影响生长发育。另外,使用激素治疗后超过一半的患者治疗无效,或者会复发。
因此,二线治疗对于ITP患者长期治疗尤为重要。据调查,约40%的ITP患者会后期转入二线治疗。中国医学科学院血液学研究所血液病医院血栓止血诊疗中心杨仁池教授指出,现有二线治疗方案都不尽完善,各有风险。其中,免疫抑制剂治疗整体有效率不高,感染风险大;而脾切除治疗有效率较高,但患者存在短期和远期并发症的风险。
另外,很多患者在二线治疗效果不佳的情况下,为保证度过血小板偏低危险期,会直接进行血小板输注,这不但在血源安全性方面存风险,在各省市出现地方血源紧张的情况下,更有诸多治疗不便。
ITP患者迎来快速升板新时代
那么,有没有一种二线治疗的药物既能提高迅速提升血小板,降低治疗风险,还能兼顾提高患者生活质量与舒适感呢?
瑞弗兰®(艾曲泊帕)在中国上市,为ITP患者带来了新的治疗选择。作为首个也是唯一获批的口服小分子、非肽类TPO-R激动剂,瑞弗兰®不仅可以快速提升血小板,而且服用方便,大大提升了用药依从性。