6月25日，罗氏集团子公司基因泰克宣布，美国FDA已经接受了单剂量口服baloxavir marboxil用于急性非复杂流感12岁及以上患者治疗的新药上市申请（NDA）并授予其优先审评认定。FDA将会在2018年12月24日前作出批准决定。

Baloxavir marboxil是一种全球首创（first-in-class）的单剂量口服在研药物，其作用机制旨在靶向流感病毒，包括奥司他韦耐药株和禽流感株(H7N9, H5N1)。与其他目前可用的抗病毒治疗方法不同，该药物被设计用来抑制流感病毒中帽状结构依赖性（cap-dependent）内切酶蛋白，该蛋白是病毒复制所必需的。

本次NDA是基于临床3期CAPSTONE-1研究的结果，该研究通过与安慰剂或奥司他韦(oseltamivir)75毫克相对照，评估了baloxavir marboxil对健康的流感患者的疗效。该项研究属于随机、双盲试验，共在美国和日本入组1436名患者。这项研究的主要终点是缓解症状的时间(TTAS)，重要的次要终点是退烧时间、停止病毒脱落的时间和参与者按时间点对流感病毒滴度或病毒水平呈阳性的比例。主要试验结果如下：

- 与安慰剂相比，药物达到主要终点和次要终点：显著缩短流感症状持续时间一天以上(中位时间分别为53.7小时与80.2小时；p<0.0001)。

- 发热持续时间缩短近1天(中位时间分别为24.5小时和42.0小时，p<0.0001)；

- 显著减少病毒从体内释放的时间（病毒脱落的中位时间；24小时对96小时；P＜0.0001）。

- 显著降低24小时到120小时内鼻和咽喉中病毒的水平。

baloxavir marboxil与奥司他韦在症状持续时间和退烧时间方面的疗效相似，但baloxavir marboxil的病毒脱落停止时间有显著性优势。

与安慰剂(24.6%)或奥司他韦(24.8%)相比，Baloxavir marboxil组报告的不良事件总发生率(20.7%)有所下降。最常见的不良反应是腹泻(3.0%)、支气管炎(2.6%)、恶心(1.3%)和鼻窦炎(1.1%)，所有这些不良事件发生的频率都低于安慰剂。

罗氏首席医学官及全球产品开发负责人Sandra Horning博士表示：“最近流感季节的严重程度表明，除了目前可用的治疗方法之外，还需要新的选择。如果baloxavir marboxi获得批准，该药物将是近20年来第一种具有新作用机制的流感治疗药物。baloxavir marboxi在临床试验中显示，一剂便能缩短症状持续时间，并显示一天内病毒脱落的明显减少。我们期待着在审查过程中与FDA合作。”（新浪医药编译/David）

文章参考来源：FDA Grants Priority Review to Genentech’s Baloxavir Marboxil for the Treatment of Influenza