14日，著名理论物理学家史蒂芬•霍金去世，享年76岁。霍金的另一重身份是世界上最广为人知的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）患者，与ALS抗争 55 年。

肌萎缩侧索硬化，是什么？

肌萎缩侧索硬化（ALS），俗称「渐冻人」，是一种神经系统疾病。

ALS非常罕见，10万人中大约有4～6人有可能罹患这种疾病。支配肌肉运动的神经元因为人类尚不知道的原因慢慢变性，随着这些运动神经元的慢慢死亡消失，肌肉慢慢失去运动的能力，一点点的萎缩，直到死亡。

绝大部分ALS患者都是成年以后发病，这样一种获得性疾病，意味着一个人慢慢失去运动能力和生活自理能力。

ALS病因至今不明，部分病例可能与遗传及基因缺陷有关。虽然发病率很低，但ALS对病人的生活质量及生命构成很大威胁，目前的临床用药也沒有明显效果。

这些年已上市的治疗药物

利鲁唑（Riluzole）

利鲁唑是赛诺菲推出的一种用来治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的药物，1995年获批。在部分病人体内它可以延迟病人依靠医用呼吸机或进行气管切开术的时间，因此可以延长约两至三个月的病人生命。

目前该品种国内批准上市的企业有4家。

依达拉奉（edaravone）

2017年5月5日，美国FDA宣布批准了Radicava（edaravone）用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS），这也是继利鲁唑之后，FDA22 年来批准的首款ALS新疗法。这种药物必须静脉输注，每年花费约145524美元。

依达拉奉目前国内有23家企业已经上市，在研的企业有102家，国内已上市药品的适应症多为用于改善急性脑梗死所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍，未见批准用于渐冻症。

目前在研的治疗药物

丁苯酞（石药集团研发）

2018年3月11日，石药集团开发的药物「丁苯酞」获得FDA颁发就治疗ALS的孤儿药资格认定。该药曾于2005年获CFDA批准，用于治疗轻、中度急性缺血性脑卒中。

马赛替尼（AB科学研发）

马赛替尼是种治疗多发性骨髓瘤，胃肠道间质瘤和前列腺癌的血小板衍生生长因子α/β受体酪氨酸激酶抑制剂。

该药在2015年获得FDA治疗ALS孤儿药资格，2016年8月8日获得EMA治疗ALS孤儿药资格。

根据正在进行的2/3期ALS临床试验的中期结果，马赛替尼结合利鲁唑治疗，能够产生超越利鲁唑单独治疗的显著益处。