近日，法国专注于将治疗药物包埋于红细胞疗法的临床阶段生物制药公司ERYTECH公布了eryaspase (GRASPA®)用于急性髓性白血病（AML）治疗的临床2b期试验的顶线研究数据。

该项临床2b试验是一项开标、随机多中心研究，对eryaspase用于65岁及以上且不适和接受化疗的AML患者的治疗进行了评估。试验共在欧洲30个临床试验点入组了123名患者，患者的中位年龄为78岁。入组患者按照2:1被安排随机接受eryaspase联合低剂量的阿糖胞苷（LDAC）或LDAC单独给药。概念性验证研究中的主要研究终点为总生存期（OS），关键次要终点包括无进展生存期、整体缓解率以及药物毒性。该项试验通过与Orphan Europe (Recordati Group)合作开展，后者将负责GRASPA欧洲地区在ALL及AML领域预期的商业化推广工作。

试验没有达到主要研究终点的OS，OS风险比（HR）为1.06 (95% CI; 0.70, 1.61)。当在基线对预后因素（年龄、染色体组型、FAB状态）微小的不平衡进行调整后，OS HR为0.98 (95% CI; 0.64, 1.50)。研究中所有治疗组患者的治疗中位数低于2个月。Eryaspase的毒性情况可以接受，并与之前的研究报道结果保持一致。

ERYTECH公司首席医学官Iman El-Hariry博士表示：“这些数据反映了AML患者疾病的复杂性，尤其是对于老龄AML患者。虽然我们对有效性结果感到失望，但是eryaspase在这些非常脆弱的老年患者中所表现的安全性是另我们鼓舞放心的。”

ERYTECH公司首席执行官及主席Gil Beyen表示：“虽然对结果感到很失望，但这些结果不会改变我们对eryaspase作为候选产品进行开发的决心。Eryaspase已在胰腺癌与急性淋巴细胞白血病治疗中取得了良好的安全性和有效性。我们将仍然致力于将这种治疗方法应用于这些及其他潜在的适应症患者中。”

Eryaspase是ERYTECH公司主要的候选药物，商品名为GRASPA，主要由包封在供体衍生红细胞内的L-天冬酰胺酶组成。L-天冬酰胺酶的重要作用是从循环血浆中代谢天冬酰胺，这是一种天然存在的氨基酸，也是癌细胞存活和增殖所必需的。L-天冬酰胺酶已成为治疗急性淋巴细胞白血病的多药化疗方案的标准组成成分，但是副作用限制了其治疗依从性，尤其对于成人和身体较弱患者。Eryaspase旨在为不能耐受非包埋天冬酰胺酶患者提供治疗所需的L-天冬酰胺酶。（新浪医药编译/David）

文章参考来源：ERYTECH REPORTS TOP-LINE RESULTS OF PHASE 2B STUDY OF ERYASPASE FOR THE TREATMENT OF AML