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PTC杜氏肌营养不良药物第4次遭FDA拒绝
来源:-    浏览:3749   更新时间:2017年09月27日
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2016年,美国FDA拒绝PTC公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物ataluren上市。这一结果对PTC来说无疑是一个严重打击。此前PTC在关于ataluren治疗杜氏肌营养不良的两项临床研究都宣告失败,但是公司一直试图说服FDA对现有数据进行亚群分析以确定适合用ataluren治疗的患者亚群。

之前该药物已连续三次遭到FDA的拒绝,然而PTC公司选择再一次提出申请,这次是利用了抗议提交的方式。一年来,PTC就没有离开过,一直尝试再次敲开FDA的大门,并声称,递交的药物数据完整有效,可以保证获批。

近日,在PTC公司的再三要求下,FDA再次对该药物做出否定的审查决定,给出的理由称该药物未有明确的证据证实该药物的疗效,未能在对比试验中达到理想疗效。而这一消息也使得公司的股价应声下跌了近23%

此前FDA将ataluren拒之门外,欧洲的EMA或许也会增加对PTC公司产品审核的力度。2014年EMA向PTC的一项药物授予了加速审批待遇。此外,目前PTC公司已经在欧洲多个国家上市该药物用于治疗杜氏肌营养不良。德国已经率先采取措施,取消其药物价格的补贴。预计其他一些国家的管理部门也会采取行动。

公司则始终认为该药物可以获批:第一,欧盟在2014年有条件批准了ataluren, 但是,最近要求PTC进行一个5年的新的临床研究。第二,既然FDA去年秋天批准了第一个新药治疗DMD,Sarepta公司的eteplirsen,又在上个月批准了地夫可特

FDA在声明中重申了一系列可疑的结论,指出该药物没有积极的数据以供审批。他们认为,PTC对审批失败研究的事后分析,由于“显然是负面”,而强调“负面试验探索性分析的误导性”这一事实并不令人信服,而且没有任何理由相信这种药物具有明确的疗效。

杜氏肌营养不良一直是各大医药公司眼中的一个雷区。在这个领域折戟的生物医药公司远不止PTC一家。此前BioMarin公司的酮类药物drisapersen也被FDA拒之门外。而另一家公司Sarepta公司开发的eteplirsen最近则正在经受FDA最严格的审查。而另一方面,作为一种罕见疾病,杜氏肌营养不良患者首先会出现行动障碍,随着病情发展,患者最终会痛苦死去,市场上目前急需治疗或缓解这种疾病的药物。(新浪医药编译/范东东)

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