作为一种恶性肿瘤性疾病,急性淋巴细胞白血病(ALL)起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生,这些异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能,同时也可侵及骨髓外的组织。根据调查情况结果,我国急性淋巴细胞白血病的发病率约为0.67/10万,且在油田、污染区发病率明显高于全国发病率。
值得一提的是,儿童期(0~9岁)为急性淋巴细胞白血病发病高峰,占儿童白血病的70%以上。儿童急性淋巴细胞白血病根据年龄、诊断时外周血白细胞数、免疫分型、染色体核型、有无中枢神经系统或睾丸白血病,以及治疗早期反应,又可分为低危、中危及高危三种类型。
据国内著名的出国看病服务机构麻省医疗国际专家介绍,儿童急性淋巴细胞性白血病是儿童最常见的肿瘤性疾病。目前国内治疗白血病主要靠化疗或骨髓移植治疗方法。而据临床数据显示,14岁以下的儿童治疗效果好于成人,治愈率可达80%,但前提是早发现早治疗。美国作为世界癌症治疗技术最先进、设施设备最完善、医疗手段最丰富的国家,在治疗儿童急性淋巴细胞性白血病方面,主要采用多种治疗组合方案,治愈率可达85以上%,赴美就医或许给患者带来更多希望。
麻省医疗国际专家透露,美国每年有3000多名儿童和年轻人不幸罹患急性淋巴细胞白血病,尽管其中大多数人可以存活,但仍有将近15%的人即使接受了最好的治疗也会病情恶化。日前,美国又发现了一种新的治疗儿童急性淋巴细胞性白血病的突破性疗法,即利用基因手段将病人自身的血细胞转变为“刺客”,寻找并摧毁儿童白血病细胞,这种治疗方法被称为CAR-T疗法。目前这种疗法已经获得了美国卫生官员的批准,开创了癌症治疗新时代。
作为第一种进入美国市场的基因疗法,美国食品和药品监督管理局(FDA)称,批准这种疗法开创了历史,这对所有病人来说都是前所未有的疗法,甚至可以说,是正在研发的一批治疗血癌和其他肿瘤的“活药物”之一。据悉,第一批CAR-T药物已经被获准在一年内供几百名病情严重的急性淋巴细胞白血病病人使用。
CAR-T疗法究竟有何特别之处呢?麻省医疗国际专家对此解释说,T细胞是免疫系统的卫士,狡猾的癌症却常常能够躲避它。
CAR-T疗法使用基因疗法技术对T细胞进行增强,而不是对导致疾病的基因进行简单的修复。研究人员从病人血液中过滤这些细胞并对之进行重组,注入“嵌合抗原受体(CAR)”,CAR能定向打击癌症,并自我复制亿万份。被重新注入病人体内后,这些增强版的细胞可继续复制,并在数月或数年时间内对抗疾病。与常用免疫疗法药物“检查点抑制剂”相比,CAR-T疗法是完全不同的利用免疫系统治疗的方式。检查点抑制剂通过帮助人体内的天然T细胞更好地辨认肿瘤来治疗多种癌症。CAR-T细胞疗法则是给予病人更强大的T细胞来完成这项任务。
在一项针对63名晚期病人的重要研究中,83%的病人在接受CAR-T细胞后,病情很快取得了好转,并很快减轻,尽管仍有些病人在接受完这种诊疗方法几个月之后出现了病情恶化,但接受这种疗法的白血病人的好转比例,比迄今为止接受其他任何疗法的都要多很多。值得一提的是,费城儿童医院的医生用CAR-T细胞疗法治疗了首位患病儿童,该儿童之前一度处于生死边缘,但在接受了CAR-T细胞后,癌症已有5年没有复发。
除了存在一定比例的复发情况外,目前影响广大儿童急性淋巴细胞性白血病患者使用CAR-T疗法的重要因素是其相对高昂的费用。据麻省医疗国际了解到的情况显示,美国生产这一药物的公司对这种一次性注射的“CAR-T细胞”药物定价为47.5万美元,这对于国内外大多数家庭而言,都是一笔不菲的费用。不过这家公司强调,若药物在1个月内没有对病人产生疗效,将不收取任何费用。
无论如何,CAR-T疗法的研究获准对于全世界饱受急性淋巴细胞性白血病困扰的患者,尤其是儿童患者和家属来说,都是极其重大的福音!作为我国知名海外医疗服务机构、专业海外医疗服务平台,麻省医疗国际始终致力于为国内客户搭建直通哈佛医学院教学附属医院的国际化、专业化海外医疗服务机构,专注为国内客户提供美国专家会诊、赴美就医、高端体检、精准医疗、医护培训等一站式海外医疗咨询服务。帮助国内患者赴美治疗,找到最权威的医生、最合适的药物、最精准的治疗方法,让患者药到病除,重塑健康体魄,再续美好人生,正是麻省医疗国际矢志不渝的追求!
出国看病,多一个选择,多一份希望,对于急性淋巴细胞性白血病患者及家人而言,如果在国内得不到更好的治疗,效果也不明显的话,就不妨借助专业的出国看病咨询服务机构的力量出国一试,或许就能重新再造一个人生,毕竟生命只有一次,不能留有任何遗憾。期待更多治疗癌症的新药问世,期待更先进的诊疗方法被批准,期待更多的癌症患者被治愈!