利德(Gilead)突破性丙肝明星药物Sovaldi 85000美元/疗程(一片1000美元)的定价饱受各方争议,同时也遭到政客、纳税人、保险商及患者维权组织的强烈声讨。然而,EvaluatePharma指出,Sovaldi的定价,勉强排进《2013年价格最高的药品TOP20》榜单,仅位列第19位。诺华的抗癌药Gleevec(格列卫)排在第20,葛兰素史克(GSK)黑色素瘤药物Mekinist位列第18。
TOP20榜单中,仅吉利德丙肝药物Sovaldi、罗氏乳腺癌药物Kadcyla、百时美施贵宝结直肠癌药物Erbitux(爱必妥)不是孤儿药外,其余全部是孤儿药。2013年中,处方患者数最低的是Naglazyme,全美仅64例患者;价格最高的药物是Soliris,达到了537000美元/人/年。以下是价格最高的10种
药品:
1、Soliris——$ 536,629/人/年
制药商:Alexion;
适应症:阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),这是一种罕见病;超罕见遗传性
疾病——非典型溶血性尿毒综合征(aHUS);
2、Naglazyme——$ 485,747/人/年
制药商:BioMarin Pharmaceutical
适应症:粘多糖贮积症Ⅵ型(MPS VI),又名马尔多-拉米(Maroteaux-Lamy)综合征,这是一种罕见遗传性疾病;该公司另一种药物Vimizim于2014年获批用于粘多糖贮积症IV型(MPS IV),又名莫尔基奥(Morquio)综合征,价格为380,000美元/人/年;
3、Kalydeco——$ 299,592/人/年
制药商:Vertex(富泰)制药
适应症:囊肿性纤维化(cystic fibrosis,CF),一种罕见性疾病;
4、Cinryze——$ 230,826/人/年
制药商:Shire(夏尔)
适应症:遗传性血管水肿(HAE),一种罕见性疾病,欧美患者总数仅1800人;
5、H.P. Acthar Gel——$ 205,681/人/年
制药商:Questcor/Mallinckrodt
适应症:多发性硬化症(MS),帮助患者更好的行走,Acthar是从猪脑垂体中提取的激素药物,自2001年以来,不到15年时间,价格太高1000倍以上;
6、Sprycel——$ 149,762/人/年
制药商:百时美施贵宝(BMS)/大冢(Otsuka);
适应症:慢性髓性白血病(CML),Sprycel是一种孤儿药,2013年销售额12.8亿美元,2014年上半年销售额7.1亿美元。诺华是CML领域的领导者,有2种药物获批,Gleevec(格列卫)和Tasigna;格列卫价格84,373美元/年,但Gleevec和Sprycel只是将CML转变为慢性疾病,其高昂价格备受批评。印度已颁发强制许可,准许本土制药商强仿;此外,印度也正在考虑强仿Sprycel;
7、Pomalyst——$ 147,302/人/年
制药商:Celgene(新基)
适应症:多发性骨髓瘤(MM),2013年上市,是一种口服药物,价格比竞争对手Onyx制药的Kyprolis(carfilzomib)略低。Celgene公司另一款MM药物Revlimid,价格为12,8666美元/年。Pomalyst潜力巨大,2013年销售额3.05亿美元,2014年上半年同期增长213%,达到2.96亿美元。
8、Xyrem——$ 143,604/人/年
制药商:Jazz Pharmaceuticals(爵士制药)
适应症:Xyrem(羟丁酸钠)是一种孤儿药,是目前唯一获得FDA批准用来治疗与猝睡症(Narcolepsy)相关的突发性肌无力(cataplexy)和白天嗜睡症(EDS:Excessive daytime sleepiness)的药物,有14项专利保护。2007年时,Xyrem 1毫升剂量价格2.04美元,2014年价格1毫升19.40美元,涨幅高达804%。
9、Erbitux(爱必妥)——$ 137,953/人/年
制药商:默克(Merck KGaA)/百时美施贵宝(BMS)
适应症:晚期结直肠癌,Erbitux是一种抗EGFR单克隆抗体,该药为新型靶向抗癌药,业界预计,Erbitux在2014年的销售额将突破12.5亿美元。
10、Revlimid——$ 128,666/人/年
制药商:Celgene(新基)
适应症:骨髓增生异常综合征相关贫血、多发性骨髓瘤(MM)、套细胞淋巴瘤(MCL),该药于2013年获中国批准用于MM。其中,多发性骨髓瘤适应症占销售额的大部分。Revlimid在2013年的销售额高达42.8亿美元,占总收入的66%。