基因泰克向美国FDA提交了关于Vismodegib用于治疗不适合采用手术治疗的晚期基底细胞癌患者的新药上市申请。由于在该类患者中目前还没有标准治疗药物,所以FDA给予Vismodegib快速审评的地位,本品的审评决议期为2012年3月8日。
Vismodegib是首个口服、具有高选择性的Hedgehog信号通络小分子抑制剂。Hedgehog信号通路对细胞早期生长和发展起关键的调节作用。在包括基底细胞癌等多种类型的恶性肿瘤中都发现Hedgehog信号通路发生突变。
一项名为ErivanceBCC多通道、两队列、Ⅱ期研究结果证实了Vismodegib治疗晚期BCC患者在总体应答率和应答中间期中的优势。其中,对于局部晚期基底细胞癌患者,Vismodegib能够减少43%的肿瘤或可见性病变,而对转移性基底细胞癌患者有效率为30%。