如今,软件产业在合作创新(open-source innovation)领域起到了开路先锋的作用。根据Standish国际集团公司2008年发布的一项研究报告,消费者每年由此节省的费用大约为600亿美元。目前,这一模式已经拓展到了生物制药行业。
对生物技术和制药公司来说,合作创新模式在推进药物发明方面比现有模式更加快速,成本也更低。现行研发体系强调开发和保护自主知识产权,随后会花数年时间和更多的资金接受审查,目的是确保获得FDA的批准。今年1月,塔夫茨大学药物开发研究中心表示,开发一只新药的成本已经上升到历史最高记录的13亿美元。
由此,制药巨头不仅在努力寻找更多的合作伙伴,而且还在做出更多的创新努力。这些措施甚至包括涉足那些利润相对较低的疾病适应症。
默沙东:研发网遇阻
去年,默沙东建立了“默沙东肿瘤学协作试验网络(MOCTN)”。该网络由15家学术机构和独立科研机构组成,这些机构横跨北美、南美、欧洲和亚洲。这15家机构将重点放在默沙东的癌症候选药物和疫苗开发上。
默沙东此前曾表示,每年MOCTN将招募大约1200名患者,参与30~40项临床试验,这些研究将包括以研究机构为主导的试验和默沙东提供资金的试验。但是,在以410亿美元收购先灵葆雅公司后,默沙东近2年的精力一直放在重组业务上,以削减成本支出。
今年早些时候,默沙东废止了这一研发网络。公司发言人IanR.McConnell表示,鉴于临床开发策略发生变化,默沙东不再能确保该网络的招募要求得到满足,因此,公司艰难地做出停止运行这一网络的决定。
葛兰素史克:专注于疟疾
大药厂开放式研发合作的一个较为成功的例子来自葛兰素史克。去年初,葛兰素史克推出了它的开放式创新举措:在西班牙马德里郊外启动了第一家“开放实验室(OpenLab)”。OpenLab让来自世界各地的多达60位科学家获取葛兰素史克的专业知识,与此同时,也针对热带疾病开展他们自己的研发工作。葛兰素史克投入了800万美元作为“种子”资金,通过一家非赢利基金为研发工作提供资助。
葛兰素史克发言人JanetMorgan说:“我们决定在这种疾病治疗领域里采取这种工作模式,是因为我们认识到需要开发出新的疟疾治疗药物。除葛兰素史克以外,有关各方在疟疾治疗领域里也有丰富的专业知识,通过与科学界共享数据,协同工作,我们将大大提高开发救命药物的可能性。”
目前,OpenLab已经为3个项目提供资金,总额略高于425000美元。自从推出这项举措以来,已有6个项目启动,其中包括一项与南非iThemba制药公司合作的项目,该项目研究的是耐多药结核病(MDR-TB)以及双重感染HIV/AIDS。葛兰素史克向其科研人员提供了实物捐助和支持。
去年,OpenLab的科学家们在《自然》杂志上发表了一篇论文,详细介绍了13500多种治疗疟疾的化合物,这是科学家们依据葛兰素史克拥有的一个文库(其化合物超过200万种)对疟原虫进行全细胞筛选后发现的结果。
现在,这些化合物的化学结构和相关分析数据被储存在一些重要的公共科学网站上,其中包括欧洲生物信息学中心(EBI)、美国国立医学图书馆(NLM)和“协同药物发明”计划。
当葛兰素史克去年推出它的开放式创新战略时,公司表示,它的目标之一就是要开发出一只疟疾疫苗,这种疫苗的利润仅比它的生产成本高5%。
礼来:肺结核药开发获进展
大药厂对开放式创新模式感兴趣的最近一个例子来自礼来。今年9月,礼来表示,除了它制定的为期2年的“礼来表征型新药研发(PD2)”计划以外,还将扩大它的开放源。在PD2框架下,分子化合物可以由礼来的外部科学家提交,以用于筛选。被称为“TargetD2”的新目标发现计划将对分子化合物实施筛查,这些化合物与特定的基因组目标相互影响。
9月底,礼来还为它的“结核病药物发现计划”增添了动力,这项计划将筛查那些有能力抗击MDR-TB的分子化合物。包括美国传染病研究所(IDRI)和美国国立卫生研究院(NIH)在内的各个成员捐赠实物资源,IDRI负责处理体外测试化合物的工作,NIH在需要的时候帮助实施体内测试工作,提供开发资源。
礼来负责发现化学研究与技术的副总裁AlanD.Palkowitz表示,这整个计划就是要为世界各地的新颖分子化合物提供前所未有的利用机会,“我们启动肺结核药物的研发计划作为一项非赢利性工作,我们知道,肺结核药物发明面临的一些挑战实际上集中于如何识别新颖的化合物以供筛选。利用好这个平台似乎是一条理想的途径。”
他表示,一旦“结核病药物发现计划”取得成功,今后礼来有可能在对付罕见和被忽视疾病的更多合作中提供一种模式,而这些疾病通常并不是礼来和其他制药巨头们的研发重点。
根据新的TargetD2计划,研究人员可以保留对他们的分子化合物拥有的知识产权,直到一种前景看好的分子化合物出现。Palkowitz说:“如果我们从研究数据中看到了一些非常有趣的东西,我们将会要求科研人员与我们共享这些分子结构。”
“随后,如果我们确信看到的东西是非常有前途的,我们才会走近研究机构和研究人员,实际上就是行使我们的首次进入权。”如果研究机构和研究人员同意,他们将商谈进一步优化科研工作的合作安排事宜,以及里程金和特许权使用费。Palkowitz解释说,如果研究机构不感兴趣,研究人员可以自行使用数据,无论是发表,用于资金申请,还是自己进行研究。
礼来的开放式合作努力涉及了27个国家的250多家机构。Palkowitz说:“由于拥有表征型模式和以目标为基础的模式,它可以让我们增加更多的分析检测,增加更多让我们感兴趣的治疗领域,因为我们对疾病的关注领域也在发展和变化。”
PD2已经披露了2项开放式创新合作,一项是针对癌症的,另外一项针对糖尿病。
几年来,大药厂对“开放式合作”的需求是相当明显的,一些学术团体也已经形成,它们通过临床开发以及数据共享计划,使更多的力量集中到药物开发上。