加拿大McGill大学Shriners儿童医院Rauch等的一项观察性研究表明,在成骨不全(OI)患者中,帕米膦酸二钠(pamidronate)的治疗价值仅能在疗程早期表现出来。 　　为评价儿童和青少年OI患者长期接受帕米膦酸二钠治疗的疗效,Rauch等给25例中至重度OI患者(1.4~15.3岁,7例为女性)静脉注射帕米膦酸二钠>4年,用药剂量为9 mg·kg-1·y-1。研究者还分别在研究开始时和治疗后(2.7±0.5)年和(5.5±0.7)年,对患者实施髂骨活检,并检测腰椎骨密度。 　　结果表明,在研究前半期,参试患者骨密度增加72%,但在后半期仅增加24%。皮质骨厚度和松质骨量在第一阶段治疗后分别增加87%和38%(两者P值均<0.001)。此后,皮质骨厚度变化不显著,但松质骨量仍有增加的趋势(P=0.06)。注射帕米膦酸二钠后,骨小梁表面的平均成骨速度降低70%,且在治疗的第二阶段仍有降低的趋势(P=0.08)。[J Clin Endocrinol Metab 2006, 91(2): 511] 　　研究提示:对不再长高的OI患者,接受帕米膦酸二钠治疗4年后即可停药,但对再次出现骨痛的患者可重新开始治疗。不宜给仅有骨密度降低的无症状OI患者使用双膦酸盐治疗。