日前，美国食品药品管理局（FDA）宣布批准依维莫司用于治疗不可手术切除或已经扩散到身体其他部位的晚期胰腺神经内分泌肿瘤（PNET）。 　　上个月，FDA肿瘤药物咨询委员会一致同意批准依维莫司用于治疗PNET。PNET成长缓慢并且非常罕见，据FDA估计，美国每年有不超过1000人新患此病。 　　依维莫司已经获准用于舒尼替尼（sunitinib）或索拉非尼（sorafenib）治疗失败后晚期肾细胞癌和室管膜下巨细胞星形细胞瘤的治疗。该药还被批准用于预防成人肾移植后因免疫风险而发生的器官排异。 　　诺华制药提供的临床试验数据显示，在PNET的治疗上，依维莫司治疗组的中位无疾病进展生存期比安慰剂+最佳支持治疗组延长两倍以上（11个月：4.6个月，P<0.001）。 　　FDA肿瘤药物办公室主任、医学博士Richard Pazdur先生表示：PNET患者可供选择的有效治疗方案非常少，依维莫司已被证实可有效延缓这类肿瘤的增长和扩散。 　　依维莫司常见的不良反应包括口腔炎、皮疹、腹泻、疲劳、水肿、恶心、发烧和头痛等。 　　依维莫司可靶向性地持续作用于雷帕霉素靶蛋白（mTOR）。mTOR是肿瘤细胞分化、血管生长和细胞代谢的关键调节因子。 　　诺华全球肿瘤事业部总裁Herv Hoppenot博士表示：这是依维莫司在美国过去两年内获批的第三种适应证，这也进一步证明了mTOR抑制剂可在多种类型的肿瘤治疗中发挥重要作用。