血友病目前尚无根治的方法，替代治疗（输注血浆、冷沉淀、凝血因子Ⅷ或Ⅸ）是有效的治疗措施。血友病患者补充适量的凝血因子后，可与常人一样生活工作。专家表示，如果在条件允许的情况下，患者在儿童时期最好就坚持规范治疗。赵永强介绍说：“每周定期补充凝血因子，让体内的凝血因子有保障，患者的生活就能够接近正常人。”尤其是针对18岁以下的患者，如果做到了预防出血，患者出血的次数会减少，导致骨骼变形几率也会降低，从而可以尽量避免患者的残疾几率，极大地减轻家庭和社会负担。然而，目前我国血友病治疗最大的问题是不规范引发的致残致死。首都医科大学附属北京儿童医院血友病中心吴润晖教授说，在发达国家，血友病的治疗方法有两种：一种是按需治疗，另一种是预防治疗。由于经济条件的不同，发达国家对血友病的诊断率更高，血友病的防治系统也较好，患者可以得到很好的治疗，所以他们按需治疗的情况很好。而在我国，据一项针对我国儿童医院就诊的189个年龄小于6岁的儿童统计数据显示，这些患者的诊断要延迟将近1年；即使已经确诊的患儿，也不一定能够得到较好的治疗。另外，这些年龄小于6岁的孩子，确诊是血友病后，90%在出血的时候没有得到任何治疗。有60%~70%的儿童，接受的是小剂量治疗，而不是正规的足量治疗，从而造成治疗效果不佳。专家表示，血友病患儿如果未经治疗，6岁就可能有严重病变；如果再不治疗，就有可能致残。

　　国外目前普遍认为轻度的血友病患者是不需要预防治疗的，只有重度患者需要预防治疗。吴润晖说，在我国，重度患儿到6岁时几乎都已经出现关节病变，而且这种关节病已经有两个关节受累。这些儿童如果再不治疗将来肯定会致残。

　　治疗需补充凝血因子

　　血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，根据国际流行病学统计，其发病率为1/5000~10000（男性），女性患者极少见。据中华医学会血液学分会副主任委员、北京协和医院血液科主任赵永强教授介绍，血友病是由于基因缺陷导致患者体内合成的凝血因子Ⅷ或Ⅸ等出现异常，不能像正常人一样完成止血的过程。因此，这些人在外伤、手术的时候会发生出血过多的情况，严重时导致自发性出血。血友病的严重程度由患者体内的凝血因子Ⅷ水平决定，70%的血友病患者凝血因子Ⅷ水平不足正常的1%，即属于重型血友病，会有自发性出血的现象；凝血因子Ⅷ水平达到5%的患者为轻型血友病，他们在无外伤和外科手术的情况下一般很少发生出血。

　　中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授说，血友病症状主要是因为出血导致，如果是肌肉出血会压迫神经，导致肢体功能受损；如果是关节出血，会导致关节肿胀，最终导致关节畸形或者关节强直；如果是头颅或者消化道出血，会危及患者生命。他提示说，当孩子出现关节肿胀或疼痛；平时活泼的儿童突然不想走路，或者一碰到关节部位就哭，皮下发现有硬结时，家长应及时带他去医院进行常规的出凝血检查，就可以发现是否患有血友病。

　　出血倾向时刻威胁患者

　　药贵且短缺成难点

　　对于造成目前这种治疗现状的原因，专家认为主要有费用较高及药品短缺等因素。据吴润晖介绍，对于重症血友病患者，如果采用预防方案治疗，一个10公斤的1岁左右患儿补充凝血因子Ⅷ，按照25单位/公斤体重，每周3次，每周大约需花费3000元，每年大约15万元。随着年龄增长，体重增加，费用还将更高。这样的费用对我国普通家庭来说是难以负担的。

　　除了费用之外，另一个更难以解决的问题是凝血因子药物的短缺。据卫生部的有关资料介绍，随着血友病患者替代治疗的需求越来越大，凝血因子的药物供应相对紧张。针对这一情况，卫生部和国家食品药品监督管理局一道积极协调凝血因子Ⅷ生产企业采取增加原料血浆采集量、进行冷沉淀调拨生产等措施提高药物产量。2010年国产凝血因子Ⅷ供应量较前两年有了明显提高，全年共生产FⅧ39.7万瓶（以200单位/瓶计算）。北京、天津、上海、广东等省市血友病患者用药紧张的状况得到一定缓解。而杨仁池认为，这对全国众多的血友病患者来说，还远远不够，即使按需治疗也不够。

　　据了解，目前我国很多地区已将血友病的治疗药物纳入到医保目录中，同时也将血友病纳入到门诊特种病当中，这在一定程度上减轻了患者的经济困难，保证他们能正常用药。但是由于我国地域宽广，医保政策还不能全部统一，很多地区的患者还未能享受到医保的优惠政策。随着我国经济的发展和政府的重视，药品供应的加强和医保制度的完善，专家们相信血友病的防治将会越来越好。杨仁池表示，最关键的一点是，任何一种疾病的防治，政府的关注就是成功的开始。当药品的供应、医保制度进一步加强和完善，我国血友病的治疗也必将向发达国家靠拢，将会有更多的患者获得治疗；随着治疗的进一步规范，患儿出现关节病变的现象必将越来越少，他们的生活质量也将会一步步提升。

　　患者需要正确的康复知识

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　　患者需要正确的康复知识

　　虽然血友病治疗费用较多，药品供应尚不足，但血友病患者依然不应放弃康复的希望。世界血友病联盟护理委员会委员、北京协和医院血液科李魁星从护理的角度向血友病患者介绍了日常生活中的注意点。她说，首先，血友病患者不应该服用含有阿司匹林类的药物，这容易导致出血；也不能进行肌肉注射，因为这就相当于外伤刺激，可能引发新的肌肉出血。其次，平时饮食应注意吃鱼时不要被鱼刺卡着，一旦鱼刺卡在喉咙，可导致喉内出血引起窒息、死亡。

　　对于有些家长让患儿一直卧床休息的做法，李魁星表示否定，因为患者一直躺着，会使肌肉萎缩，对关节的支撑就会更差，更容易发生出血。她说，患儿可以进行一些安全、适当的运动，比如游泳和骑自行车，这都是关节不负重的运动，对患者是安全的。很多血友病患者很少出门，这也是不正确的，因为不出门就难以晒到太阳，从而容易发生骨质疏松。